“超说明书用药”又称为“药品说明书之外的用法”（unlabeled uses，off-label use，out-of-label usage or outside of labeling），是国内外临床用药中普遍存在的现象，“超说明书用药”管理是规范临床药品合理使用、保障患者治疗需要和用药安全的重要手段。

目前，国际上一些发达国家对“药品说明书之外的用法”制定了相应的规定和专家共识，而且许多国家在严格掌握药品的药效学、药动学以及适应证、禁忌证、循证医学等基础上同意“药品说明书之外的用法”。1964年第18届世界医学协会联合大会通过了《赫尔辛基宣言》，称“当无现存有效的预防、诊断和治疗方法治疗患者时，若医师觉得有挽救生命，使其重新恢复健康或减轻痛苦的希望，那么在取得患者知情同意的情况下，医师应当不受限制地使用尚未证实的或是新的预防、诊断和治疗措施”。美国医院药师协会、美国医学会、美国健康保险协会等相关组织也都有类似的专家共识。认为“药品说明书之外的用法”是“代表患者最需要的治疗信息”，限制“药品说明书之外的用法”将“限制患者获得治疗的权利”，但“医师采取的治疗决定应当与患者的需要相一致”。1982年，美国食品药品管理局对“药品说明书之外的用法”发表声明“《美国食品、药品和化妆品法》没有限制医师如何使用药物，对上市后的药品，医师的治疗方案、适应人群可以不在药品说明书之内，在某些情况下，医学文献报道的‘药品说明书之外的用法’是合理的”，并明确表示“不强迫医师必须完全遵守官方批准的药品说明书用法。若‘药品说明书之外的用法’是根据合理的科学理论以及临床对照试验获得的，是为了患者的利益，没有欺骗行为，‘药品说明书之外的用法’是合理的”。

毋庸置疑，“药品说明书之外的用法”会比说明书之内的用法存在更大的风险，因此，超说明书用药必须规范，在保证患者获得必要治疗的同时，让临床医生与药师的法律风险降到最低。

2004年，《中华风湿病学杂志》刊登了“药品说明书之外的用法的若干问题及对策”，这是国内该领域发表的第一篇论文，引起了业内广泛关注。但“药品说明书之外的用法”专著业内罕见，临床急需相关专著服务于临床和医政管理。在此背景下，2013年5月，在我国医院药学专家李大魁教授的带领下，在中国药学会科技开发中心的大力支持下，出版了我国首部有关“药品说明书之外的用法”的专著——《超药品说明书用药参考》。专著共包含了13个章节，收录了78种药物，共128例“说明书之外的用法”、相应循证医学证据和文献来源。该书的出版为“超说明书用药”评价提供了循证方法，在一定程度上也减少了医学界、药学界、法学界以及患者对“超说明书用药”的认识上的分歧。

近年来，国内一些学术团体也在此方面作了大量积极、有意义的探索，形成共识。例如广东省药学会、四川省药学会临床药学专业委员会、中国药学会药物临床评价研究专业委员会、中华医学会儿科学分会、中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会等学术团体发表了有关“超说明书用药”的专家共识，推动了“超说明书用药”的循证评价和临床管理工作。

《超药品说明书用药参考》第1版已面世6年，随着临床实践的发展和临床证据的积累，有必要进行再版工作。在北京协和医院的带领下，中山大学附属第一医院、中山大学孙逸仙纪念医院、广州医科大学附属第三医院、广东省人民医院、空军军医大学西京医院、中国医学科学院肿瘤医院、北京大学肿瘤医院、首都医科大学附属北京儿童医院、首都医科大学附属北京安贞医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、首都医科大学附属北京妇产医院、天津市中心妇产科医院、首都医科大学附属北京同仁医院和中国中医科学院西苑医院共15家医院的中青年药师，根据临床实际应用情况，按照第1版“临床常用”和“科学严谨”的收录原则，收集了目前临床常用且有循证证据支持的175种药物461例“说明书之外的用法”。与2013年第1版相比，本版新增了抗感染用药、生物制品及肠外肠内营养制剂、泌尿系统疾病用药三个章节；新增了111种药物383例“说明书之外的用法”及相应证据强度和文献来源，同时，删除了第1版中收录的14种药物53例“说明书之外的用法”。

尽管编校人员对本书内容进行了仔细核对，但难免会有不尽如意或错误之处，欢迎同道们批评指正。如果这本书能对国内同行有所助益，我们将不胜欣慰！